山西省儿童医院：首例异基因造血干细胞移植术获成功

去年9月，桃桃(化名)就诊于省儿童医院血液科，被确诊为噬血细胞综合征(原发性)。在进行了规律化疗后，病情一度好转，但2个月后病情再次恶化，继续化疗只能暂时控制病情。“这种病是一类原发或继发免疫异常导致的过度炎症反应综合征，病情进展快，一旦发生迅速恶化，直接危及生命。部分继发性噬血患者经过治疗原发病、化疗可获得治愈，但原发性噬血、部分继发性噬血尤其是复发难治的患者，若想获得长期生存，异基因造血干细胞移植是唯一的方法，但由于此病多合并多脏器受损，施行移植治疗难度较大。”血液主任王晓欢介绍，经过全科医务人员的研究讨论，决定为桃桃进行异基因造血干细胞移植治疗，其原理就是将正常人的造血干细胞移植给患者，外来的造血干细胞在患儿体内发育出正常的免疫细胞，以替换患儿原有缺陷的免疫细胞，从而治愈疾病。

面对刻不容缓的病情、巨大的移植风险和昂贵的治疗费用，血液科治疗组与桃桃家长多次商讨沟通，组建了精明强干的移植医护团队，根据患儿的病情和临床症状，制定了个性化的治疗方案，同时积极联络公益救助项目，为桃桃申请了减免8万元治疗费的救助资金，减轻家长经济负担。

幸运的是，桃桃和姐姐的HLA配型结果显示，12个位点全相合。移植期间，需要保证桃桃有三条静脉通路作为生命线，其中两条完成移植期间的静脉给药，另外一条进行血浆置换，因而静脉通路的选择成了一大难题。为保证用药的安全和有效时间，也为了减轻患儿痛苦，经过移植团队多番讨论和多学科合作，最终大胆决定仅用单腔PICC及外周静脉留置针完成静脉给药，CVC(股静脉)用于血浆置换。

在等待移植过程中，桃桃病情再次反复，这种情况下进行移植风险很大。“再等下去孩子将有生命危险，必须拼尽全力治疗!”王晓欢和移植团队成员史红鱼果断决定为桃桃搏一次，进行挽救性移植。去年12月21日，桃桃开始入舱预处理，其间出现3度口唇炎和口腔黏膜炎，护理团队为她制定了详细的护理计划，病情很快得到控制。一波未平一波又起，桃桃原发病继续加重，脾脏明显增大，合并心功能不全、顽固高血压、肺部感染，一度出现血氧饱和度下降。大家通力合作、多方请教，问题被逐个击破。

1月5日，桃桃终于可以按计划进行外周血造血干细胞回输了。在场医护人员分工有序，有的监测时间，有的紧盯监护仪，有的观察桃桃是否有不良反应，所有步骤进行得有条不紊。在大家的精心呵护下，尽管移植过程困难重重，出现了并发症，但是经过及时治疗均得到有效控制。

2月16日，桃桃顺利出舱。目前，康复情况良好。(记者 薛琳 通讯员 陆海燕 马芳)

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